?近期，前沿生物(688221.SH)披露2025年半年報，實現營業總收入5,863.98萬元，較上年同期增長14.85%;其中二季度實現營業收入3,031.16萬元，同比增長14.78%。與此同時，公司凈利潤同比大幅縮虧6,310.65萬元，經營狀況持續改善。

作為國內抗HIV創新藥企業，前沿生物在實現艾可寧?商業化驗證后，正系統性地將技術勢能延伸至小核酸領域。當前以IgA腎病為突破口，公司FB7013已成功完成GMP批次生產，預計2025年底提交IND申請。這一進展標志著公司在小核酸領域的技術積累取得了階段性進展，為后續產品的開發與商業化奠定了堅實的基礎。

IgA腎病治療需求迫切，小核酸藥物開辟新路徑

作為一家研發驅動型的創新藥企，前沿生物并未滿足于在抗HIV領域的創新成果。近年來，公司明確了“長效抗HIV藥物+新技術小核酸藥物+高端仿制藥”的開發思路。這一戰略使得公司在保持主營業務穩定增長的同時，能夠瞄準小核酸藥物這一極具潛力的領域提前布局。

小核酸藥物通過調控基因表達實現疾病治療，過去十年間在脊髓性肌萎縮癥(SMA)等罕見病領域取得突破。隨著遞送技術突破和臨床證據積累，其應用邊界正快速向慢性病適應癥拓展。圍繞慢性病治療領域，前沿生物率先瞄準了IgA腎病領域。

IgA腎病是全球最常見的原發性腎小球疾病，傳統治療手段以支持性治療和免疫抑制劑為主，但無法從根源上阻斷疾病進展。近年來，隨著對IgA腎病“四重打擊”發病機制的深入解析，靶向補體、靶向B細胞免疫通路、靶向血管內皮素等創新療法成為研發熱點。

小核酸藥物憑借其精準靶向、長效治療的優勢，為IgA腎病治療提供了革命性方案。遞送載體作為小核酸藥物領域業界公認的核心技術壁壘，前沿生物自布局小核酸藥物領域起，便優先投入資源攻克肝臟組織不同細胞遞送技術及肝外組織靶向遞送載體難題。

依托內部成熟化學合成偶聯技術，前沿生物自主研發的小核酸遞送載體ACORDE平臺，具備肝臟組織不同細胞精準遞送與肝外組織靶向能力，在小鼠實驗中展現優異基因沉默效應，為肝外疾病(如腎臟、中樞神經疾病)藥物開發奠定關鍵基礎。當前，該遞送技術已提交國際發明專利申請。

除此之外，公司亦同步推進其他組織特異性肝外遞送技術研發，在腎臟靶向方向實現轉基因小鼠腎組織靶標mRNA高效敲降，中樞神經方向突破血腦屏障難題，持續拓寬小核酸藥物應用邊界。

基于上述技術開發，前沿生物布局了三款靶向補體機制的小核酸藥物，FB7011、FB7013和FB7014，形成差異化產品矩陣。隨著FB7013預計在2025年底遞交IND申請，前沿生物有望為IgA腎病患者帶來全新的治療選擇，未來還可能為公司打開新的增長空間。

FB7013臨床前數據表現亮眼，多重管線布局構建競爭優勢

據半年報最新披露，前沿生物在IgA腎病領域的小核酸藥物研發正快速推進。其中，FB7013已建立放大工藝并完成GMP批次生產，預計2025年底遞交IND申請。

據了解，FB7013的臨床前數據表現亮眼。在健康猴模型中，單次皮下給藥后，目標蛋白表達在16周內持續降低，最大降幅達98%。按蛋白敲降數據推算，FB7013有望在臨床上實現每半年給藥一次，從而大幅提升患者依從性。

在食蟹猴疾病模型中，FB7013單次皮下給藥可在8周內持續抑制疾病進展，尿總蛋白肌酐比值(uPCR)和尿總蛋白(uTP)呈劑量依賴地持續顯著降低、腎小球濾過率(eGFR)呈劑量依賴地持續升高。試驗終點腎組織切片病理分析結果顯示，FB7013可以顯著降低模型動物腎小球系膜區IgA沉積，并同時改善腎小球系膜細胞增多，系膜基質增生等病理表現。

除此之外，公司另外兩款靶向補體系統的小核酸藥物FB7011和FB7014也在積極推進中，目前已提交發明專利申請。臨床前藥效研究數據表明，以上兩款小核酸藥物顯現出具有療效更高、安全性更好的潛在競爭優勢。

這三款產品除聚焦IgA腎病外，還具備向其他補體系統疾病包括系統性紅斑狼瘡、狼瘡腎炎、老年性黃斑變性等相關疾病擴展的潛力。針對IgA腎病的靶向補體機制的小核酸藥物管線，正成為前沿生物創新版圖中的關鍵落子。

通過聚焦補體機制、深耕小核酸技術平臺，前沿生物不僅構建了技術壁壘，還有望為全球IgA腎病患者提供了新的治療選擇。隨著FB7013等管線逐步向臨床階段推進，前沿生物有望在慢病治療領域占據先機，推動中國生物醫藥產業向全球價值鏈高端攀升。

來源/周口網