2024年3月15日，組織因子途徑抑制物（TFPI）單克隆抗體KN057獲得美國食品和藥品監督管理局（FDA）授予的孤兒藥資格認定，用于血友病A的治療。

國內知名藥企遠大生命科學集團有限公司（簡稱“遠大生命科學”）全資子公司四川遠大蜀陽藥業有限公司（簡稱“遠大蜀陽”）于去年9月與蘇州康寧杰瑞生物科技有限公司（簡稱“蘇州康寧杰瑞”）就該項目達成合作，遠大蜀陽將獨家負責KN057在大中華區的市場推廣和商業化銷售。

“孤兒藥”是指用于預防、治療、診斷罕見病的藥品。在美國，罕見病是指患病人數少于20萬人的疾病。自1983年以來，美國通過《孤兒藥法案》的實施，給予企業相關政策扶持，以鼓勵罕見病藥品的研發。藥物獲得FDA授予的孤兒藥資格認定后，其在美國的后續研發及商業化等方面將會享受一定的政策支持，包括享有臨床試驗費用稅收減免、免除新藥申請費用、獲得研發資助等，特別是該藥物的該適應癥批準上市后可獲得美國市場7年獨占權。

KN057兩項預防治療血友病III期臨床研究已啟動

血友病為一組凝血功能障礙的出血性疾病，一旦發病就會伴隨終身。其特征是凝血時間延長，終身具有輕微創傷后出血傾向，重癥患者沒有明顯外傷也可發生 “自發性”出血。血友病主要包括血友病 A（FⅧ缺乏）、血友病 B（FⅨ缺乏）、血友病 C（FXI 缺乏），以及血管性血友病（vWD）等。所有血友病患者中，血友病A占比為80％-85％。

KN057注射液是蘇州康寧杰瑞自主研發，具有自主知識產權的一種單克隆抗體，通過特異性靶向組織因子途徑抑制物（TFPI），中和TFPI對FXa以及TF/FVIIa復合物的抑制作用，維持凝血酶水平，達到預防出血的作用。憑借獨特的作用機制和分子設計，KN057有望在伴或不伴抑制物的血友病A和血友病B患者中發揮預防治療的作用，其安全性和療效已經在前期的臨床試驗中得到了初步驗證。

2024年1月，蘇州康寧杰瑞申辦的“在伴抑制物的血友病A和血友病B患者中，評價KN057注射液預防治療的有效性和安全性的隨機、開放研究（KN057-A-301）”和“在不伴抑制物的血友病A和血友病B患者中，評價KN057注射液預防治療的有效性和安全性的隨機、開放研究（KN057-A-302）”兩項Ⅲ期臨床研究，在該研究的組長單位中國醫學科學院血液病醫院（中國醫學科學院血液學研究所）正式啟動。

相較于因子替代療法，KN057在臨床上已展現出許多優勢：目前的因子替代療法中，患者需要短時間內重復靜脈給藥，且容易產生抑制物。KN057具有半衰期長的特點，一周給藥一次，大大提升了患者的順應性；KN057皮下給藥減輕了患者的痛苦，相較于因子替代療法的靜脈注射，患者的依從性更強；此外，KN057對于伴或者不伴抑制物的A型與B型血友病患者都適用，為產生抑制物的血友病患者提供了更多的治療選擇。

預防性治療為血友病治療趨勢

根據國家統計局和世界血友病聯合會統計預測，目前我國血友病患者人數達到14萬人，由于人凝血因子VIII供不應求且價格昂貴，我國血友病患者多為按需治療，接受預防性治療的患者僅占病人總數的2-3%。未來隨著預防性治療在中國的進一步推廣將為血友病藥物市場規模帶來進一步的擴張。

弗若斯特沙利文公司研究預測，到2030年我國血友病用藥市場預計將達到141億元人民幣。

未來，隨著KN057產品上市，遠大生命科學以及遠大蜀陽的產品管線有望進一步豐富，更好地滿足臨床需求，共同提高中國血友病的治療水平，惠及廣大患者。

遠大生命科學集團是一家具有深厚工業布局和國際化視野的綜合性醫藥企業集團。公司在北京、成都、杭州、沈陽、武漢、重慶、南京、鄭州、煙臺、鞍山等十余個城市設有研發中心和生產基地，其中：遠大蜀陽立足高端血液制品領域，并快速向蛋白重組、基因工程創新產品領域拓展；杭州遠大、重慶遠大和青島益昊共同構筑益生菌大健康產業鏈；遠大（遼寧）深耕圍術期藥物多年，并擁有國家一類新藥注射用膠原酶和國內獨家品種膠原酶軟膏；以遠大賽威信為核心的創新研發平臺，聚焦于治療性疫苗、新型改良型疫苗和新佐劑的研發；遠大醫學營養公司戰略布局醫學營養廣闊市場。遠大生命科學依托豐富的產業經驗和產品管線，開拓國際國內未被滿足的臨床需求，竭力為全球患者提供從健康管理、疾病預防到疾病治療的專業服務。

關于遠大蜀陽

遠大蜀陽是遠大生命科學集團旗下全資子公司，是國家首批定點的血液制品生產企業。遠大蜀陽以工業4.0框架為基礎，按照國際一流標準設計建設的數字化、智能化血液制品生產基地已投入使用，年投漿量居于國內血液制品單體生產企業第一梯隊，產品遍布全國市場，同時也是中國領先的血液制品出口企業。公司堅持“品質高標準、產品全覆蓋、市場國際化”的發展路徑，立足白蛋白、免疫球蛋白和凝血因子等全品類血液制品，并向基因重組蛋白等產品領域拓展，全面布局蛋白分離純化、無菌凍干制劑、質量標準研究、特免血漿篩選、病毒滅活工藝和基因重組蛋白六大技術平臺，致力成為“血液制品全產品鏈國際化優質服務商”。

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